ניסוי לאיתור משקעי אלפא-סינוקלאין בעיני מטופלים בעיצומו
ניסוי קליני שנערך לאחרונה ומתקדם לשלבים הסופיים בודק את יכולתו של AMDX-2011P לזהות בצורה בטוחה מצבורי חלבון לא תקינים ברשתית של מבוגרים הסובלים ממחלת פרקינסון וטרשת צדדית אמיוטרופית (ALS). סברה אפשרית בוחנת כי אולי ייתכן אבחון מוקדם ומתוך שכך ניטור חולים בצורה פשוטה וקלה יותר.
מצבורי החלבון הלו כוללים את אלפא סינוקלאין בפרקינסון ואת TDP-43 ב-ALS. אט אט ובאופן הדרגתי מאד, חלבונים אלו נבנים עד שהם הופכים להיות ברמות רעילות במערכת העצבים המרכזית, היא ה-CNS, הכוללת את העצבים במוח ובחוט השדרה של החולים.
מה קורה בעיניים?
בשלב זה הרשתית, היא שכבת העין הפנימית ביותר והרגישה לאור, שולחת אותות ראייה למוח. בשנים האחרונות הרשתית הולכת ונתפסת יותר ויותר במחקר כ”חלון למוח” משום שהוכח כי היא משקפת שינויים מוחיים במספר מחלות ניווניות שונות. כיוון שהעין שקופה, ניתן לערוך בה הדמיות בצורה קלה ולא פולשנית.
הרשתית – שכבת העין הפנימית ביותר, הרגישה לאור, השולחת אותות ראייה למוח – נחשבת יותר ויותר ל”חלון למוח”, שכן הוכח שהיא משקפת שינויים מוחיים במספר מחלות ניווניות. מכיוון שהעין שקופה, ניתן לדמיין אותה בצורה קלה ולא פולשנית.
אבחון פרקינסון בשלבים המוקדמים
כך, נמצא כי AMDX-2011P, היא מולקולה קטנה המפותחת על ידי חברה בתחום, מאפשרת לבחון ולהאיר משקעים חריגים של חלבונים ברשתית המאפיינים מחלות ניווניות מסוימות. באופן זה, הרשתית יכולה להוות פוטנציאל לאבחון מוקדם וכלי למעקב אחר התפתחות המחלה וכן תגובה לטיפול במהלך בדיקת עיניים רגילה.
באופן זה ניתן יהיה בעתיד לאבחן פרקינסון כבר בשלבים המוקדמים של המחלה באופן מדויק וקל ביותר. AMDX-2011P הוא חומר ההדמיה הראשון שנחקר להדמיה ישירה של סמנים ביולוגיים ו- TDP-43 ברשתית, חלק נגיש של מערכת העצבים אותו ניתן להדמות בבדיקה לא פולשנית.
בשלב השני של הניסוי נרשמו 36 מבוגרים בעלי פרקינסון או ALS בשני אתרים בדרום קליפורניה. הניסוי עדיין פתוח למעוניינים להצטרף אליו ולקחת בו חלק באופן שיאפשר ללמוד עוד על התהליכים.
במהלך השלב הבא של הניסוי המשתתפים עתידים לקבל זריקה בודדת של AMDX-2011P היישר לתוך זרם הדם באחת מארבע מנות – 25, 50, 100 או 200 מ”ג.
מטרתו העיקרית של מחקר זה הינה הערכת הבטיחות והסבילות של הנותב כפי שזה נקבע על פי שיעור ואופי תופעות הלוואי במשך שבוע לאחר מתן מנה יחידה. מטרות משניות של המחקר כוללות זיהוי של משקעי חלבון אלפא סינוקלאין או TDP-43 ברשתית העין בקרב חולים מקבילים וכן את ההרכב הרוקחי של AMDX-2011P, המתייחס לתנועת הנותב לתוך הגוף, דרכו ומחוצה לו.
AMDX-2011P יכול לסייע באבחון ומעקב אחר איתור מצבורי חלבון ובכך לשפר את מערך הטיפול והחיזוי של מקרי פרקינסון.